從摩根大通醫(yī)療健康大會看生物創(chuàng)新藥管線：關注ADC、雙特異性抗體、細胞與基因治療。2025 年第四十三屆摩根大通醫(yī)療健康年會（JPM 大會）盛大召開。國內(nèi)百濟 神州、恒瑞醫(yī)藥、信達生物、康方生物等約 30 家企業(yè)參會，分享了多個重 磅品種最新成果，中國創(chuàng)新藥成為世界舞臺上閃耀的新星。我們從本次會議 的熱點一窺行業(yè)創(chuàng)新升級的重點方向，關注抗體偶聯(lián)藥物（Antibody-Drug Conjugate ，ADC）、雙特異性抗體、細胞與基因治療等生物創(chuàng)新藥領域的最 新進展。

一、ADC 快速發(fā)展，第三代技術引領潮頭

ADC 被稱為“魔法子彈”，主要是將高特異性的單克隆抗體與具有細胞毒性 的小分子藥物通過連接子連接起來，利用抗體的靶向性將細胞毒藥物精準地 遞送到靶細胞，從而發(fā)揮高效的抗腫瘤作用。 2025JPM 大會展示的 ADC 藥物多達數(shù)十款，基本為第三代產(chǎn)品，面向肺 癌、乳腺癌、肺癌等高發(fā)實體瘤，涌現(xiàn)出一大批創(chuàng)新前沿的生物技術公司。 1.從抗體、連接子、細胞毒（藥）物、偶聯(lián)方式等結構特征來看基本為第三 代產(chǎn)品，通過全人源化的單克隆抗體搭載 DNA 損傷劑（PBD）、拓撲異構酶 抑制劑（DXd）等細胞毒性分子，能夠實現(xiàn)更強、更好的抗腫瘤活性，具有 良好的臨床效力。 2.開發(fā)的適應癥逐漸向乳腺癌、卵巢癌、非小細胞肺癌等實體瘤領域過渡， 撬動百億美元規(guī)模市場。 3.國產(chǎn) ADC 進入爆發(fā)階段，科倫博泰、榮昌生物等 Biotech 活躍度較高。國 內(nèi)擁有較為豐富的 ADC 在研管線，進入研發(fā)后期（包括進入臨床Ⅲ期和申 請上市階段）的國產(chǎn)原研產(chǎn)品占全球 55%以上。2024 年，國產(chǎn)原研（科倫博 泰）蘆康沙妥珠單抗，授權引進的（華東醫(yī)藥）索米妥昔單抗、（瓴路藥 業(yè)）替朗妥昔等產(chǎn)品上市，我國 ADC 進入爆發(fā)階段。

二、雙特異性抗體優(yōu)勢突出，臨床潛力加速釋放

雙特異性抗體(雙抗)是指一個抗體分子可以與兩個不同抗原或同一抗原的兩個 不同抗原表位相結合，基于橋接激活免疫細胞、協(xié)同阻斷特定通路等相關原 理，相比單抗在增強治療效果和克服抗藥性方面具有更好的表現(xiàn)。 本次 JPM 大會重點展示的雙抗品種均表現(xiàn)出較好的臨床潛力，上市雙抗品種 正在積極拓展新適應癥或者探索聯(lián)合治療改善治療效果，未上市的品種基本 處于臨床中后期，預計 1-2 年內(nèi)取得關鍵進展。 國內(nèi)雙抗處于領先階段，2025 年有望加速放量。國內(nèi)目前擁有 3 款（全球 18 款）上市雙抗和 16 款進入臨床階段的雙抗，適應癥主要集中在晚期非小細胞 肺癌、宮頸癌等腫瘤領域。已經(jīng)上市的品種預計迎來規(guī)模放量?？捣缴锏?卡度尼利單抗和達沃西單抗通過 2024 年醫(yī)保談判，預計在 2025 年實現(xiàn)醫(yī)保結算放量。多個在研品種進入關鍵節(jié)點。如百濟神州澤尼達妥單抗申請上 市，預計 2025 年第二季度有往獲批上市；康寧杰瑞 KN026 正在進行三期臨 床研究，KN026 + 白蛋白多西他賽在 HER2 陽性乳腺癌一線治療大約在 2025 年底 26 年初大概率發(fā)布臨床成功公告；百利天恒 BL-B01D1 已被國家藥監(jiān)局 納入突破性治療品種名單，計劃在 2025 年開啟全球注冊性臨床試驗。

三、細胞與基因治療多點開花，CAR-T、核酸藥物實現(xiàn)新突破

細胞與基因治療分為細胞治療與基因治療，前者是指將是指應用人的自體、 同種異體或異種（非人體）的細胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治 療方法；后者是指將外源基因（或基因編輯工具）導入靶細胞或組織，替 代、補償、阻斷、修正、增加或敲除特定基因以發(fā)揮治療作用。 本次 JPM 大會細胞與基因治療產(chǎn)品多點開花，圍繞嵌合抗原受體 T 細胞免 疫療法（CAR-T）、核酸藥物、基因編輯等前沿領域展出多項重磅品種。 CAR-T 拓展自身免疫疾病、實體瘤等新適應癥，同種異體“現(xiàn)貨型”產(chǎn)品 逐步攻關中。目前獲批的 CAR-T 產(chǎn)品主要集中在血液瘤領域，且來源為自 體 T 細胞，在攻克實體瘤、實現(xiàn)通用制備等方面存在改善空間。JPM 展示的 一些臨床早期（I 期-II 期）產(chǎn)品已經(jīng)有所突破，如 Allogene 公司展示的 ALLO-329、ALLO-316 兩個品種都是經(jīng)基因技術改造的異體現(xiàn)貨 CAR-T 細 胞產(chǎn)品，分別靶向自身免疫疾病和腎細胞癌，前者在臨床前試驗中表現(xiàn)出較 好的細胞毒活性和抗免疫排斥，預計 2025 年開展臨床 I 期試驗；后者有望成 為 Best-in-Class 級別的重磅產(chǎn)品。