從摩根大通醫(yī)療健康大會看生物創(chuàng)新藥管線：關(guān)注ADC、雙特異性抗體、細(xì)胞與基因治療.pdf

2積分
2025/02/12
663
粵開證券

從摩根大通醫(yī)療健康大會看生物創(chuàng)新藥管線：關(guān)注ADC、雙特異性抗體、細(xì)胞與基因治療。2025年第四十三屆摩根大通醫(yī)療健康年會（JPM大會）盛大召開。國內(nèi)百濟(jì)神州、恒瑞醫(yī)藥、信達(dá)生物、康方生物等約30家企業(yè)參會，分享了多個重磅品種最新成果，中國創(chuàng)新藥成為世界舞臺上閃耀的新星。我們從本次會議的熱點(diǎn)一窺行業(yè)創(chuàng)新升級的重點(diǎn)方向，關(guān)注抗體偶聯(lián)藥物（Antibody-DrugConjugate，ADC）、雙特異性抗體、細(xì)胞與基因治療等生物創(chuàng)新藥領(lǐng)域的最新進(jìn)展。一、ADC快速發(fā)展，第三代技術(shù)引領(lǐng)潮頭ADC被稱為“魔法子彈”，主要是將高特異性的單克隆抗體與具有細(xì)胞毒性的小分子藥物通過連接...

標(biāo)簽：醫(yī)療健康醫(yī)療基因治療創(chuàng)新藥 ADC 摩根大通

康弘藥業(yè)研究報(bào)告：眼底血管病龍頭，康柏西普HD和基因治療推動第二曲線.pdf

3積分
2024/08/13
367
中泰證券

康弘藥業(yè)研究報(bào)告：眼底血管病龍頭，康柏西普HD和基因治療推動第二曲線?？蛋匚髌誖VO納入醫(yī)保后持續(xù)增長。公司為國內(nèi)眼底血管病領(lǐng)域龍頭企業(yè)，康柏西普年銷售額已達(dá)約20億規(guī)模且持續(xù)高速增長，RVO納入醫(yī)保驅(qū)動未來2年持續(xù)增長。眼底血管病患者群體大，治療觀念不好，藥物治療滲透率低，未來成長空間巨大。隨著產(chǎn)品的增多和迭代升級，我國眼底血管病市場規(guī)模和藥物滲透率有望向歐美靠攏。積極推進(jìn)康柏西普HD和基因治療臨床，為未來第二曲線打好基礎(chǔ)。KH631采用AAV8作為載體，表達(dá)VEGFR-Fc片段，早期臨床前數(shù)據(jù)顯示超2年的持續(xù)藥物蛋白表達(dá)，有望成為眼底血管病一次性治愈方案。多元化布局分散經(jīng)營風(fēng)險(xiǎn)，除眼底血管...

標(biāo)簽：康弘藥業(yè) 眼底血管病基因治療

和元生物研究報(bào)告：國內(nèi)基因治療CXO行業(yè)的領(lǐng)先者.pdf

2積分
2023/12/25
454
財(cái)信證券

和元生物研究報(bào)告：國內(nèi)基因治療CXO行業(yè)的領(lǐng)先者。公司簡介：國內(nèi)基因治療CXO領(lǐng)域的先行者。自2013年成立以來，公司始終聚焦基因治療領(lǐng)域，為科研院所和創(chuàng)新藥企提供CRO、CDMO服務(wù)。2018-2022年，公司營收復(fù)合增速高達(dá)59.94%，歸母凈利潤由-0.32億元增長至0.39億元，經(jīng)營業(yè)績增長迅速。2023Q1-Q3，受藥企融資減少、人員儲備加大以及新產(chǎn)能投放等影響，公司業(yè)績出現(xiàn)下滑。行業(yè)概況：基因治療CXO市場增長快，行業(yè)集中度高。2017年以來，Kymriah、Carvykti等多款基因治療藥物獲批上市，且展現(xiàn)出廣闊的商業(yè)化前景。2023年11月、12月，全球首款CRISPR基因編輯...

標(biāo)簽：和元生物生物基因治療 CXO

細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)深度研究：帆競發(fā)，研發(fā)生產(chǎn)外包踏浪前行.pdf

5積分
2023/03/06
1172
中信證券

細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)深度研究：帆競發(fā)，研發(fā)生產(chǎn)外包踏浪前行。細(xì)胞基因療法（CGT）是目前生物醫(yī)藥最有前景的研發(fā)方向之一，終端市場快速擴(kuò)容，同時(shí)受到資本熱捧。CGT工藝流程復(fù)雜，相比傳統(tǒng)藥物外包率更高。具備一站式CDMO平臺將顯著提高客戶黏性，形成項(xiàng)目良性導(dǎo)流；而病毒載體作為壁壘最高、成本最高的關(guān)鍵生產(chǎn)環(huán)節(jié)之一，其生產(chǎn)能力將成為判斷CDMO的重要指標(biāo)；同時(shí)，由于細(xì)胞療法的終端產(chǎn)品為“活細(xì)胞”，生產(chǎn)設(shè)施在地性要求更高，國際化布局企業(yè)也將占據(jù)優(yōu)勢。一體化、國際化的CDMO企業(yè)將賦能助力下游市場快速擴(kuò)容，實(shí)現(xiàn)上下游共同高速增長；通過測算我們預(yù)計(jì)2025年行業(yè)龍頭收入將達(dá)到1...

標(biāo)簽： CDMO 基因治療細(xì)胞基因治療

諾思蘭德（430047）研究報(bào)告：基因治療十年一劍，百億重磅單品破局在即.pdf

2積分
2022/11/28
493
華鑫證券

諾思蘭德（430047）研究報(bào)告：基因治療十年一劍，百億重磅單品破局在即。重組人肝細(xì)胞生長因子裸質(zhì)粒注射液（NL003）是公司目前最有望率先實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的百億級重磅大單品，預(yù)計(jì)于2023年上市申報(bào)。NL003為基因治療新藥，通過向缺血部位注射肝細(xì)胞因子誘導(dǎo)新的血管生成，用于治療嚴(yán)重下肢缺血疾?。–LI）。進(jìn)展早期的CLI患者行動能力大幅下降，后期則面臨截肢或死亡。CLI的5年死亡率超過大多數(shù)癌癥，且發(fā)病率隨老年化逐漸增長，是威脅我國群眾生活健康的重大問題。目前主流治療手段包括藥物和血運(yùn)重建手術(shù)，無法實(shí)現(xiàn)徹底治愈，且存在諸多局限，因此大量醫(yī)療需求未被滿足，目前我國外周動脈疾?。≒AD）患者超500...

標(biāo)簽：諾思蘭德基因治療

細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)研究：創(chuàng)新技術(shù)細(xì)胞基因治療CDMO未來可期.pdf

4積分
2022/11/25
1243
湘財(cái)證券

細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)研究：創(chuàng)新技術(shù)細(xì)胞基因治療CDMO未來可期。1、細(xì)胞基因（CGT）療法從根治愈疾病，技術(shù)先進(jìn)剛需強(qiáng)烈：基因治療的核心在于精準(zhǔn)打擊了疾病根源——異常DNA，是一種根本性的治療策略。如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療連續(xù)多年被評為《Nature》年度具有重大影響的生物技術(shù)，預(yù)計(jì)將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革。2、政策加持資本青睞，中國細(xì)胞基因（CGT）治療有望彎道超車：基因治療賽道最受資本青睞，預(yù)計(jì)未來CGT領(lǐng)域的資本投入仍會增加，將推動CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展。政策方面，在“十三五”、“十四五&...

標(biāo)簽：細(xì)胞基因治療基因治療 CDMO

醫(yī)藥行業(yè)專題研究：細(xì)胞基因治療CDMO未來可期.pdf

3積分
2022/11/24
521
湘財(cái)證券

醫(yī)藥行業(yè)專題研究：細(xì)胞基因治療CDMO未來可期?；蛑委煹暮诵脑谟诰珳?zhǔn)打擊了疾病根源——異常DNA，是一種根本性的治療策略。細(xì)胞基因治療適應(yīng)癥以單基因遺傳?。ê币姴。橹?，這類疾病的致病基因明確，同時(shí)缺乏有效的治療手段，面臨巨大的未滿足臨床需求。如同小分子藥物、抗體藥物引領(lǐng)生物醫(yī)藥的前兩次產(chǎn)業(yè)變革，基因治療連續(xù)多年被評為《Nature》年度具有重大影響的生物技術(shù)，預(yù)計(jì)將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)變革。截至2021年底，全球累計(jì)在研CGT臨床試驗(yàn)超過1700項(xiàng)，國內(nèi)也有數(shù)十項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得登記備案（按登記號計(jì)），并呈現(xiàn)增長趨勢。政策加持資本青睞，中國細(xì)胞基因治療有望彎道超車基...

標(biāo)簽：細(xì)胞基因治療基因治療 CDMO 醫(yī)藥

世界經(jīng)濟(jì)論壇-加速全球獲得基因治療：來自中低收入國家的案例研究（英）.pdf

3積分
2022/11/02
151
世界經(jīng)濟(jì)論壇

世界經(jīng)濟(jì)論壇-加速全球獲得基因治療：來自中低收入國家的案例研究（英）

標(biāo)簽：基因治療

基因療法專題報(bào)告：加快全球獲得基因治療的速度，低收入國家的案例研究和中等收入國家.pdf

3積分
2022/10/28
250
世界經(jīng)濟(jì)論壇

基因療法專題報(bào)告：加快全球獲得基因治療的速度，低收入國家的案例研究和中等收入國家。基因治療處于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的最前沿。通過對人類基因組的精確改變，這些復(fù)雜的技術(shù)有可能導(dǎo)致一次性的終身治愈。截至2022年中期，全世界有超過2000種基因療法正在開發(fā)中，為全球市場價(jià)值做出了貢獻(xiàn)。預(yù)計(jì)到2027年將達(dá)到近200億美元。研究人員正在將基因療法應(yīng)用于影響全球數(shù)千萬人的傳染病和非傳染性疾病（如艾滋病毒、鐮狀細(xì)胞病），其中大多數(shù)人生活在中低收入國家（LMIC）。盡管這些疾病負(fù)擔(dān)不成比例地落在中低收入國家身上，但大多數(shù)基因治療的研究和開發(fā)（R&D）以及臨床測試仍然限于高收入國家（HICs），主要是美國和歐盟...

標(biāo)簽：基因治療基因療法

和元生物（688238）研究報(bào)告：深耕基因治療外包行業(yè)，國內(nèi)CGT CXO領(lǐng)跑者.pdf

6積分
2022/07/27
410
國海證券

和元生物（688238）研究報(bào)告：深耕基因治療外包行業(yè)，國內(nèi)CGTCXO領(lǐng)跑者。基因治療景氣度高，CGTCXO行業(yè)厚積薄發(fā)。全球基因治療市場持續(xù)擴(kuò)容，行業(yè)景氣度高。根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，2020年，全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模達(dá)20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年將達(dá)到305.4億美元，年復(fù)合增速達(dá)到71.2%。基因治療技術(shù)、工藝壁壘和資金壁壘高于傳統(tǒng)制藥。大多數(shù)參與者為初創(chuàng)公司，中小企業(yè)在資金實(shí)力、技術(shù)工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)等方面難以全面布局，對CDMO服務(wù)依賴程度更高，據(jù)J.P.Morgen統(tǒng)計(jì)，外包滲透率超過65%。CDMO企業(yè)基于工藝開發(fā)的專長，能夠?yàn)樾滤幤髽I(yè)提供多樣化選擇，幫助企業(yè)少走彎路，...

標(biāo)簽：和元生物基因治療生物

2022基因治療行業(yè)報(bào)告報(bào)告全文.pdf

7積分
2022/07/18
1201
蛋殼研究院

2022基因治療行業(yè)報(bào)告報(bào)告全文?；蛑委?，從根治愈，剛需強(qiáng)烈。適應(yīng)癥以罕見病為主，面臨巨大的未滿足臨床需求。相比于傳統(tǒng)藥物，基因治療兼具臨床+研發(fā)優(yōu)勢。臨床優(yōu)勢：直接針對DNA治療，無“不可成藥”靶點(diǎn)的困境。研發(fā)優(yōu)勢：核酸序列的合成難度更低。政策助力，資本狂熱，前景廣闊。全球CGT投融資總額從2014年約50億美元快速增長至2021年約230億美元；預(yù)計(jì)2025年全球及中國規(guī)模達(dá)305.4億美元和178.9億元，2020-2025年CAGR高達(dá)71.2%和276.0%。二、基因治療有效治愈罕見病，病毒載體是基因治療的關(guān)鍵鑰匙基因增補(bǔ)技術(shù)相對成熟。已有6款產(chǎn)品獲FDA/...

標(biāo)簽：基因治療

瑞信-全球制藥與生物技術(shù)行業(yè)-血友病醫(yī)生和患者專有調(diào)查+疾病入門與血友病A、B基因治療綜合概述.pdf

8積分
2022/07/05
309
瑞信

全球制藥與生物技術(shù)行業(yè)-血友病醫(yī)生和患者專有調(diào)查+疾病入門與血友病A、B基因治療綜合概述

標(biāo)簽：制藥基因治療生物生物技術(shù)

和元生物（688238）研究報(bào)告：注細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域綜合服務(wù)商.pdf

2積分
2022/04/14
340
財(cái)通證券

和元生物（688238）研究報(bào)告：注細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域綜合服務(wù)商。和元生物是基因治療領(lǐng)域的綜合服務(wù)商。公司專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。公司目前可提供：①質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒等載體產(chǎn)品；②溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產(chǎn)品；③CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的技術(shù)研究、工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)服務(wù)。細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品壁壘高，公司在手訂單維持營收增長?；蛑委熕幬镅邪l(fā)和生產(chǎn)難度大、周期長、成本高，同時(shí)對于技術(shù)平臺、GMP生產(chǎn)平臺要求標(biāo)準(zhǔn)較高，對于CDMO需求大。2021年...

標(biāo)簽：基因治療和元生物

和元生物（688238）研究報(bào)告：深耕多年終迎機(jī)遇，國內(nèi)基因治療服務(wù)的領(lǐng)先企業(yè).pdf

4積分
2022/03/28
238
山西證券

和元生物（688238）研究報(bào)告：深耕多年終迎機(jī)遇，國內(nèi)基因治療服務(wù)的領(lǐng)先企業(yè)。和元生物公司自成立起一直聚焦基因治療領(lǐng)域，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供CRO服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供CDMO服務(wù)。一方面，公司業(yè)績增長較快。2018~2020年公司營業(yè)收入分別為0.44億、0.63億、1.43億，同比增長分別為58.86%、42.30%、126.94%，2018~2020年?duì)I業(yè)收入CAGR為79.70%；2018~2020年公司歸母凈利潤分別為-0.32億、-0.37億、0.94億，同比增長分別為-64.36%、-12.96%、358.60%。根據(jù)招股說明書披露的業(yè)績信息，2021年公司營...